Dimostrato per la prima volta il meccanismo dell’azione teratogena del talidomide

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La scoperta in uno studio internazionale, guidato dall’Università Statale di Milano e pubblicato su “Nature Chemical Biology”.

Il talidomide blocca lo sviluppo delle pinne e della vescicola otica nello zebrafish (fonte: T. Asatsuma-Okumura et al, Nat Chem Biol 2019)

Usando il pesce zebra come modello, lo studio ha dimostrato che il talidomide provoca la degradazione di p63 attraverso la molecola cerebron (Crbn): il farmaco aumenta l’interazione di Crbn con p63 provocandone la degradazione e, di conseguenza, danni alle pinne (corrispondenti agli arti) e alle vescicole otiche (corrispondenti alle orecchie). Come controprova, si è visto che aumentando i livelli di p63 negli embrioni di zebrafish trattati con talidomide si recupera il normale sviluppo delle pinne e della vescicola otica.

“Questo studio sarà sicuramente utile nel dirimere le richieste di indennizzo delle vittime del talidomide perché dimostra che il farmaco non agisce sul Dna, ma ha solo un effetto transitorio a livello della proteina p63”, spiega Guerrini, che fa parte del comitato scientifico dell’associazione Vittime Italiane Talidomide (Vita). “Se il sequenziamento del gene p63 rivelasse che è normale e non mutato, significherebbe che le malformazioni sono state causate a valle del Dna dall’azione del farmaco”.

La cosa più sorprendente è che la scoperta del meccanismo molecolare del talidomide potrebbe aiutare anche la lotta al cancro. “Sappiamo che una particolare forma della proteina p63 è espressa in eccesso in alcuni tumori, per esempio nel carcinoma a cellule squamose testa-collo e nell’ovaio: in futuro si potranno quindi sviluppare nuovi farmaci mirati su p63, privi dell’effetto teratogeno del talidomide e con solo l’attività antitumorale”, conclude la biologa.

http://www.ansa.it/canale_scienza_tecnica/notizie/biotech/2019/10/07/talidomide-scoperto-come-causa-malformazioni-nel-feto-_1cc9ddb7-a8ac-43a1-ab23-ff10531b6cc2.html

INTERROGAZIONE A RISPOSTA SCRITTA 4/17223 presentata da SCHIRRU AMALIA (PARTITO DEMOCRATICO) sulla questione che le Commissioni Medico Ospedaliere con indicazioni del Ministero della Sanità molte volte non riconoscono il danno monolaterale

http://dati.camera.it/ocd/aic.rdf/aic4_17223_16

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